Formation : La preuve de concept en recherche maladies rares et sa protection. Faculté de la Timone, Marseille.

Auteur : Haïfa Layachi

La fédération MaRCHE « Maladies Rares CHroniques de l’Enfant et l’adolescent » a organisé jeudi 21 septembre 2017 à Marseille une journée de formation « La preuve de concept en recherche maladies rares et sa protection ».

Cette journée a permis d’échanger sur les différents principes entourant l’aspect translationnel de la recherche clinique entre contexte éthique et réglementaire. En effet, plusieurs acteurs de différents secteurs sont intervenus au cours de cette journée et ont apporté leur vision sur la preuve de concept clinique dans les maladies rares avec un retour d’expériences de personnalités de renom. Parmi les différents acteurs, on retrouve, notamment les chercheurs, la société de recherche et développement ProGeLife, la plateforme OrphanDev, la société OP2, la Fondation Maladies Rares, et  la société SATT.

Au cours de cette journée, trois volets de la preuve de concept ont été abordés :

Un volet pré-clinique, dans lequel les différentes étapes pré-cliniques ont été définies allant du mécanisme moléculaire, développement de modèles animaux et in vitro, aux expérimentations pré-cliniques à visée réglementaire.

Un volet clinique, au cours duquel la complexité et la particularité de la réglementation et l’évaluation des essais cliniques dans les maladies rares ont été abordées avec un retour d’expérience concernant le développement des médicaments.

Au cours du dernier volet de la journée qui s’est intéressé à la protection de la preuve de concept, les explications et les démarches à effectuer afin de protéger l’innovation ont été données et notamment sur la brevetabilité des découvertes.

Enfin, un retour d’expérience de la société ProGeLife avec les différents épisodes de son histoire (qui a débuté par sa création jusqu’à l’heure actuelle, et qui va durer jusqu’au développement du médicament) a permis de mettre en lumière les acteurs indispensables aux avancées cliniques et thérapeutiques dans les maladies rares ainsi que l’importance des interactions entre ces acteurs. 

 

Afin d'accéder au programme de la journée, cliquez ici.

Vous retrouverez l’ensemble des supports de présentation des intervenants, en téléchargement ici.