Paris accueille la 3ème conférence du consortium international pour la recherche sur les maladies rares (IRDiRC)

Les 8 et 9 février 2017, la troisième conférence du Consortium international pour la recherche sur les maladies rares (IRDiRC) a eu lieu à Paris. Environ 300 participants du monde entier, incluant des chercheurs dans le domaine des maladies rares, des médecins, des décideurs politiques, ou des industries pharmaceutiques, étaient présents.

Le Consortium International pour la Recherche sur les Maladies rares (IRDiRC, eng. International Rare Disease Research Consortium) a été lancé il y a cinq ans. À l'heure de la 3ème conférence du consortium le 8 et 9 février derniers à Paris, des progrès considérables ont été réalisés dans la recherche sur les maladies rares :

  • l'objectif principal fixé par l'IRDiRC en 2012 - livrer 200 nouvelles thérapies ou moyens de diagnostiquer les maladies rares avant 2020 - a été déjà atteint en 2016 ;
  • le label IRDiRC Recognized Resource a été créé - il s'agit d'un indicateur de qualité dans la recherche sur les maladies rares ;
  • le nombre de membres du consortium est en hausse : aujourd’hui le consortium compte 40 membres provenant de 17 pays. Pour rappel, les critères d'adhésion à l'IRDIRC préconisent que chaque membre doit pouvoir contribuer aux programmes de recherche permettant la réalisation des objectifs d'IRDiRC à la hauteur de 10 million dollars sur une période de 5 ans. L'IRDiRC souhaite dorénavant avoir des représentants des pays à revenus faibles ou intermédiaires, afin d’élargir la portée et l’impact du consortium.

Définition des nouveaux objectifs d'IRDiRC pour la période 2017-2027


Cette troisième conférence, après celles de Dublin en 2013 et de Shenzhen en 2014, a permis d'aborder les nouveaux objectifs de l'IRDiRC pour la période allant de 2017 à 2027 :

1. 

  

permettre à toutes les personnes vivant avec une maladie rare de recevoir un diagnostic, des soins et un traitement. Cet objectif vise notamment les patients sans diagnostic précis : il s'agit d'en obtenir un dans l'année qui suit la première consultation chez un spécialiste. 

2. 

faire entrer les patients actuellement sans diagnostic dans un parcours d'exploration diagnostique coordonné au niveau global ;

3. 

atteindre le nouvel objectif de 1000 nouvelles thérapies pour les maladies rares sur le marché mondial OU livrer cinq fois plus de nouvelles thérapies pour un cinquième du coût actuel de la mise en place. 


Il a été souligné que l'écosystème médico-économique actuel n'est pas en capacité d'atteindre ce dernier objectif. Pour y arriver, les barrières opérationnelles, scientifiques et économiques doivent être surmontées, de plus l'interaction entre la recherche et le soin doit se trouver renforcée. Plus particulièrement, les données cliniques du patient doivent être accessibles plus facilement tout en se protégeant du danger de la perte d'anonymat et les nouvelles façons de partager les découvertes scientifiques doivent être explorées. Les nouvelles méthodologies et le "data-mining" (extraction des connaissances à partir des données) pourront accélérer l'étude de l'histoire naturelle des maladies rares : pour ce faire, les standards appropriés doivent être promus et remontés aux éditeurs des journaux scientifiques.  

Le consortium a abordé l'offre de soin en maladies rares, qui relève de la politique de santé publique d'un gouvernement à l'autre. Ce sujet est, certes, hors du périmètre d'action de l'IRDiRC ; toutefois, le consortium possède des leviers puissants pour faire avancer les travaux au niveau national. Il s'agit de partager lesméthodologies pour étudier l'accès aux thérapies et le rapport coût/bénéfice des traitements, ou de promouvoir les projets de recherche sur l'impact médico-économique des maladies rares. 


Retour sur les sessions parallèles


Sur les deux jours de conférence, trois sessions parallèles ont eu lieu permettant aux participants des échanges riches avec les intervenants et les possibilités de "réseauter" entre eux. Chaque session a été une occasion de s'inspirer des nouvelles initiatives et les mettre en place pour aider à la transformation du paysage de la recherche sur les maladies rares. Voici quelques exemples intéressants par session : 

Session 1 : Avancées dans la recherche fondamentale, thérapeutique et sur les nouveaux moyens du diagnostic

    

Session 2 : Nouvelles approches dans les maladies rares : côté diagnostic, thérapies et la recherche fondamentale 

   

Recommandation IRDiRC sur les essais cliniques impliquant les petites populations

Session 3 : Tendances dans le domaine des maladies rares : régulations et accès aux marchés des médicaments, droits des patients, point de vue des entreprises. 

   
 

Sources


Visualisez toutes les présentations PowerPoint de la conférence : http://www.irdirc.org/activities/conference-2017/   

http://international.orphanews.org/newsletter-en/editorial/nl/id-17-february-2017.html

http://www.irdirc.org/the-3rd-irdirc-conference-working-towards-new-rare-disease-research-goals-for-the-next-decade/

Crédits photos : Secrétariat scientifique de l'IRDIRC, Equipe d'animation FIRENDO