Rétrospective de Maria Beatriz Arrom Branas, boursière FIRENDO au congrès ESPE 2026 à Marseille
Auteur : Maria Beatriz Arrom Branas ; Michel Polak, mariabeatriz.arrombranas@aphp.fr ; michel.polak@aphp.fr
Le syndrome de Noonan entraîne un déficit statural chez près de 70 % des enfants. Ce premier essai de phase 3 démontre qu'une injection hebdomadaire de somapacitan est égal ou légèrement supérieure au traitement quotidien par GH pour stimuler la croissance
Le syndrome de Noonan cause fréquemment une petite taille. Le traitement classique repose sur des injections quotidiennes d'hormone de croissance (GH) pendant plusieurs années, ce qui représente une contrainte lourde. Le somapacitan est une hormone de croissance à action prolongée administrée par une seule injection hebdomadaire. L'objectif de cet essai de phase 3 était de comparer l'efficacité et la tolérance du somapacitan hebdomadaire par rapport au traitement quotidien classique.
Méthodologie
• Population : 77 enfants prépubères atteints du syndrome de Noonan et n'ayant jamais reçu d'hormone de croissance (âge : 2,5 à 11 ans pour les garçons ; 2,5 à 10 ans pour les filles).
• Design : Essai international réparti en 2 groupes : somapacitan hebdomadaire (n=49) ou GH quotidienne (n=28).
• Durée de l'analyse principale : 52 semaines.
Résultats clés
• Vitesse de croissance (critère principal) :
o Somapacitan : 10,4cm/an
o GH quotidienne : 9,2cm/an
o Le somapacitan a démontré sa non-infériorité et s'est révélé supérieur à la GH quotidienne de manière statistiquement significative.
• Gain en taille (HSDS) : La progression du score de déviation standard de la taille était supérieure sous somapacitan (+1,07 DS contre +0,75 DS).
• Maturation osseuse : Le rapport âge osseux / âge chronologique a évolué de manière similaire dans les deux groupes.
Profil de sécurité et tolérance
• Tolérance générale : Le profil de sécurité du somapacitan est équivalent à celui de la GH quotidienne. Les effets indésirables observés étaient principalement des affections pédiatriques courantes (ex. nasopharyngites, fièvre) et non liés au produit.
• Réactions au point d'injection : Peu fréquentes, légères et sans douleur rapportée dans les deux groupes. Quelques hématomes légers ont été notés (6,1% sous somapacitan vs 10,7 % sous GH quotidienne), ce qui s'explique par la prédisposition naturelle aux saignements dans ce syndrome.
• Profil biologique : Aucun problème métabolique (glycémie) ni d'anticorps neutralisants n'a été détecté. Les taux moyens d'IGF-1 sont restés dans les limites physiologiques recommandées.
Conclusions pour la pratique
1. Efficacité renforcée : Le somapacitan hebdomadaire offre une vitesse de croissance au moins égale, voire légèrement supérieure, au traitement quotidien à 1 an chez les enfants naïfs de traitement.
2. Qualité de vie : Passer de 365 à 52 injections par an simplifie grandement la prise en charge, réduit le fardeau thérapeutique pour l'enfant et sa famille et pourrait améliorer l'observance sur le long terme.
Ressources
Once-weekly somapacitan in children with Noonan syndrome: randomized controlled phase 3 trial European Journal of Endocrinology, 2026, 194, 393–403 https://doi.org/10.1093/ejendo/lvag041 Published: 3 March 2026 Original Research