Rétrospective d'Elisabeth Chodorge, boursière FIRENDO au congrès ESPE 2026 à Marseille //La prise d’Hormone de Croissance (GH) chez l’enfant déficitaire : injections quotidiennes ou injections hebdomadaires ?
Auteur : Elisabeth Chodorge ; Président Association Grandir, elisabeth.chodorge@grandir.asso.fr ; president@grandir.asso.fr
La prise d’Hormone de Croissance (GH) chez l’enfant déficitaire : injections quotidiennes ou injections hebdomadaires ? Des études éclairent le choix pour mesurer le rapport avantages/risques que représente l’innovation d’une injection hebdomadaire de GH
Le consensus international pédiatrique d’utilisation de l’hormone de croissance hebdomadaire ou Long-Acting Growth Hormone (LAGH) a été élaborée à partir d’essais de phase 3, de communications lors des congrès avec l’accord d’experts pédiatriques de tous pays. Les recommandations pratiques d’utilisation de la GH ont donc été formulées chez les enfants déficitaires. La posologie hebdomadaire de la LAGH dépend du poids de l’enfant, du produit utilisé car il existe 3 molécules différentes disponibles. Elle est individualiséeen fonction de la croissance, de la tolérance et du dosage de l’IGF-1 ; celui-ci doit être fait idéalement 4 jours après l’injection. Une étude à un an a démontré une efficacité comparable entre la GH journalière et la LAGH pour les traitements de première intention. Mais le suivi atteint 6 à 9 ans en fonction du produit. Les évènements indésirables sont essentiellement des affections banales de l’enfant (infections des voies aériennes supérieures, des voies respiratoires et des troubles gastro-intestinaux), mais il faut interpréter les anticorps anti-médicaments (qui paraissent cependant sans effet) et les réactions au site d’injection. Les effets positifs de la LAGH sont particulièrement remarqués chez les enfants ayant des traitements multiples, ceux qui ont peur de l’injection et du point de vue social. Au dela du déficit en GH, une évaluation fine du risque est à faire chez les enfants ayant ou ayant eu un cancer ou une tumeur intracranienne (ils ne figuraient pas dans les essais). Et une attention particulière est à porter chez les tous petits. Les LAGH réduisent le fardeau du traitement avec une même efficacité à un an. Le profil de sécurité est identique entre LAGH et la GH journalière (la même pour les trois) . Mais il y a nécessité de suivi à long terme par des registres tels que le GloBE-Reg. L’intérêt de l’IGF-1 comme biomarqueur dans le traitement par GH n’est plus à démontrer. C’est un marqueur de l’activité de la GH, utile au suivi de la croissance et à l’optimisation du traitement substitutif par GH. La GH pulsatile stimule la concentration circulante totale d’IGF-1 principalement en augmentant la libération hépatique. L’IGF-1 est corrélé à la vitesse de croissance, mais attient son pic plusieurs années après le pic de vitesse de croissance. Il présente une certaine variabilité individuelle liée notamment aux maladies intercurentes. Les enfants présentant un déficit en GH ont des taux très faibles d’IGF-1 qui se normalisent sous traitement substitutif par GH. L’IGF-1 doit être maintenu dans l’intervalle de référence pour l’âge, plus ou moins deux dérivations. Le suivi de l’IGF-1 prélevé 4 jours après l’injection de LAGH approche la moyenne hebdomadaire. Les traitements par LAGH ont montré une efficacité durable et une sécurité constante dans les études cliniques.Un essai avec la Norditropine R et le Somapacitan R avait pour objectif principal de comparer l’effet de cette LAGH à celle de cette GH journalière et secondairement sa sécurité pour un premier traitement chez des enfants déficitaires. Le suivi s’est prolongé pendant 4 ans, il n’y a pas eu un nombre important d’abandons. La vitesse de croissance s’est maintenue dans les deux groupes. L’âge osseux a progressé, sans atteindre dans tous les cas l’âge chronologique. Les taux d’évènements indésirables ont diminués, les évènements graves étaient rares, les réactions au site d’injection et les anticorps anti-médicaments peu fréquents. L’adhésion au traitement s’est amélioré : aucune dose oubliée sous LAGH. La flexibilité du moment de l’injction et de sa date a été appréciée et a amélioré la compliance.