Appel à projet de l’EJP-RD, Innovation Projects 2021, date limite le 3 mars 2021

L'appel à projet interne Projets innovants pour la méthodologie des essais cliniques à pour objectif d'améliorer la méthodologie des essais cliniques réalisés sur des populations limitées.


A propose de l'EJP-RD


Le Programme conjoint européen sur les maladies rares (EJP-RD) vise à offrir de nouveaux traitements et outils diagnostiques pour les personnes qui en ont le plus besoin. Il fait suite au projet européen E-Rare et sera doté d'un budget de plus de 100 millions d'euros, dont 55 proviendront du programme de recherche et d'innovation de l'Union européenne Horizon 2020. Coordonné par l'Inserm, l'EJP-RD vient d'a été lancé début janvier 2019 pour une durée de cinq ans. Il implique plus de 130 organisations dans 35 pays (les 27 Etats membres de l'Union européenne, sept pays associés ainsi que le Canada).


Appel à projets de l'EJP-RD Innovation Projects 2021


Trois projets collaboratifs visant à valider des méthodes de conception et d'analyse statistiques innovantes, développées par Astérix, IDeAl et InSPiRe dans de petits groupes de population, ont déjà été soutenus. Cependant, EJP RD reconnaît que ces méthodes existantes laissent de la place pour l'amélioration et l'innovation, en particulier pour des populations limitées, car des besoins urgents demeurent.
Dans le cadre de cet appel, les populations limitées sont considérées comme une population de patients limitée à l'échelle de l'UE (nombre inférieur à la définition des populations dans les maladies ultra-rares de 1 personne touchée sur 50.000), soit parce que la prévalence de la maladie est faible, soit parce que la population est restreinte à un sous-groupe de maladie spécifique ne représentant qu'un nombre limité de patients.
L'objectif est de cibler des populations limitées où les méthodologies traditionnelles pour mener des essais cliniques échouent souvent.

Les sujets relatifs aux méthodologies d'innovation incluent notamment (mais ne sont pas limités à):

  • Développement d'un modèle de progression de la maladie à partir d'une cohorte d'histoire naturelle ou d'autres études observationnelles.
  • Développement et validation d'un résultat cliniquement significatif spécifique à une maladie avec un intérêt particulier pour les PCOM ou les paramètres composites.
  • Développement d'une procédure de conception et d'analyse d'un modèle pharmacométrique et/ou d'une étude de pontage.
  • Développement d'un modèle basé sur la randomisation comme stratégie d'analyse alternative et d'exploration du niveau de preuve.

L'appel vise à privilégier les collaborations entre des groupes d'experts composés de différentes parties prenantes, y compris des experts méthodologiques, des cliniciens, des patients et l'industrie (le cas échéant) qui développeront conjointement des méthodes innovantes pour combler les lacunes des méthodologies d'essais cliniques de RD. L'objectif est de disposer de méthodes prêtes à l'emploi, qui dynamiseront la prise de décision réglementaire.

Dates à retenir

Ouverture de l'appel à projet le 7 décembre 2020

Networking meeting (pour favoriser les collaboration) le 25 janvier 2021

Clôture de l'appel à projet le 3 mars 2021


Financement

Le financement peut aller jusqu'à 26 mois, pour un montant de 300.000 €.

Contact et ressources


Site internet de l'appel à projet

Texte de l'appel à projet

Pour toute question concernant l'appel à projet :  innovation.callsec@ejprarediseases.org