Kétoconazole cité au Palmarès 2015 des médicaments de la revue "Prescrire"

Tous les ans, la revue "Prescrire" publie un Palmarès des nouveaux médicaments ou nouvelles indications thérapeutiques signalés tout au long de l'année précédente. Selon le numéro du février 2016 de "Prescrire", c'est l'obtention d'AMM pour le kétoconazole dans le cadre de traitement du syndrome de Cushing, une maladie rare endocrinienne, qui a été citée dans ce Palmarès pour l'année 2015.

Le syndrome de Cushing endogène est une maladie rare mais grave, qui entraîne notamment des complications cardiovasculaires. Ce syndrome regroupe un ensemble de troubles hormonaux induits par une exposition forte et prolongée aux glucocorticoïdes, les hormones secrétées par les grandes surrénales. En France, c'est le centre de référence Maladies Rares de la Surrénale (CRMRS) qui est chargé de coordonner l'expertise sur sa prise en charge, son diagnostic et son traitement restant délicats.

En l’absence de traitement, le syndrome de Cushing peut être mortel. Depuis une trentaine d'années, le médicament kétoconazole oral (HRA Pharma) a été utilisé pour traiter le syndrome de Cushing endogène. Il agit comme inhibiteur de la synthèse la synthèse des stéroïdes surrénaliens, en particulier du cortisol (voir "surrénale" dans le Glossaire). Malgré son efficacité confirmée, l’indication anticortisolique du kétoconazole a été jusque-là hors l'autorisation de la mise sur le marché (AMM) initialement accordé à titre de son effet antifongique. 

Dernièrement, l'utilisation du kétoconazole dans le syndrome de Cushing a été enfin régularisée par une AMM. Dans cette situation, le kétoconazole oral semble efficace chez plus de la moitié des patients selon des séries non comparatives chez 800 patients, mais son utilisation est délicate en raison de son hépatotoxicité et de son potentiel élevé d'interactions médicamenteuses. Cette performance lui a valu d'être cité au Palmarès 2015 des médicaments de la revue "Prescrire" dans son édition sortie en février 2016. Le Palmarès des médicaments porte sur les médicaments présentés dans le "Rayon des Nouveautés" durant l'année 2015. Les médicaments cités au Palmarès contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.

Chaque mois, la Rédaction de la revue indépendante "Prescrire" présente une analyse comparative et méthodique des données disponibles sur les nouveaux médicaments commercialisés et sur de nouvelles indications thérapeutiques ("Rayon des Nouveautés"). L'objectif est de distinguer parmi la masse des nouveautés commerciales et le "bruit" promotionnel, ce qui mérite d'être ajouté en pratique dans la liste des moyens thérapeutiques à utiliser, ou de remplacer d'anciens médicaments pour mieux soigner. 

Source : la page Web du Palmarès 2015 des médicaments de Prescrire


Plus d'information :


page Orphanet sur le syndrome de Cushing

Protocole National de Diagnostic et de Soins sur le syndrome de Cushing, version 2008

Fiche d'identité du Centre de Référence Maladies Rares de la Surrénale