Foire aux questions (liste de toutes les questions/réponses)

Cette page a été créée par l'équipe d'animation de la filière maladies rares FIRENDO pour répondre aux nombreuses questions de nos membres en vue de la prochaine campagne de labellisation des centres maladies rares.

Téléchargez ici le texte officiel de l'appel d'offre de la labellisation des centres maladies rares 2023-2027

Critères de labellisation / Remaniements territoriaux

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GHT, GHU, CHU, site hospitalier ... comment savoir si mon établissement possède une entité juridique distincte ? Notamment si j'envisage de regrouper les files actives de mon service et un autre établissement avec qui nous collaborons étroitement.

Hôpital (dans BaMaRa) = 
nom + numéro FINESS* (juridique + établissement [géographique]

*FINESS : Fichier national des établissements sanitaires et sociaux
UNE ENTITÉ JURIDIQUE FINESS : Une entité juridique correspond à la notion de personne morale. Une entité juridique détient des droits (autorisations, agréments, conventions,...) lui permettant d'exercer ses activités dans des établissements.

UN ÉTABLISSEMENT FINESS : Un établissement correspond à une implantation géographique. Un établissement est obligatoirement relié à une entité juridique.
LE NUMÉRO FINESS : A chaque établissement et à chaque entité juridique est attribué un numéro FINESS à 9 caractères dont les 2 premiers correspondent au numéro du département d'implantation


Dans un objectif d’équité, les files actives de 2 établissements juridiques distincts [NDLR ayant un numéro FINESS distinct] ne peuvent être regroupées, même au sein d’un même GHT. Cette règle était déjà en place lors de la précédente labellisation. Or sur le terrain, plusieurs établissements le font (liste des sites identifiés disponible auprès de la BNDMR). Cela pose d’importants problèmes réglementaires et de sécurité des données.

Pour les sites MR qui avaient été labellisés en 2017 en regroupant ces files actives, la BNDMR recommande que chaque établissement demande indépendamment sa labellisation, et le label dépendra de la file active propre à l’établissement juridique. Et ce, même en cas de conventions existante entre les 2 établissements de santé.

Cas de l’APHP : chaque établissement avec un FINESS géographique (Necker, HEGP…) est labellisé individuellement.

A noter qu’actuellement dans BaMaRa, les données de l’APHP ne sont pas mises en commun mais bien séparées entre chaque établissement ayant un FINESS géographique propre.

Source Recommandations de la BNDMR pour la prochaine campagne de labellisation 2022 : implémentation facilitée des réseaux des centres maladies rares dans BaMaRa et les DPI

 
Un même médecin peut-il coordonner deux centres de référence (CRMR) différents appartenant à des filières différentes, dans un même hôpital ?

Oui.

Source Recommandations de la BNDMR pour la prochaine campagne de labellisation 2022 : implémentation facilitée des réseaux des centres maladies rares dans BaMaRa et les DPI

Un même médecin peut-il coordonner deux centres de référence (CRMR) différents appartenant à une même filière (FSMR), dans un même hôpital ?

Non.

Source Recommandations de la BNDMR pour la prochaine campagne de labellisation 2022 : implémentation facilitée des réseaux des centres maladies rares dans BaMaRa et les DPI

Est-il possible pour un même centre de référence (CRMR) d'avoir un site en commun sur deux hôpitaux d'un même groupe hospitalier du territoire GHT (ou d'une même région) ?

Non. Solution proposée :

  • 1 site pour le CRMR X dans l’hôpital A
  • 1 site pour le CRMR X dans l’hôpital B.

Source Recommandations de la BNDMR pour la prochaine campagne de labellisation 2022 : implémentation facilitée des réseaux des centres maladies rares dans BaMaRa et les DPI

Est-il possible pour un même centre de référence (CRMR) d'avoir deux sites dans un même groupe hospitalo-universitaire GHU (mais deux hôpitaux différents, exemple : hôpital enfant et hôpital adulte au sein de l'APHP) ?

Oui.

Source Recommandations de la BNDMR pour la prochaine campagne de labellisation 2022 : implémentation facilitée des réseaux des centres maladies rares dans BaMaRa et les DPI

Est-il possible pour un même centre de référence (CRMR) d'avoir un centre de compétence pédiatrique et un centre de compétence adulte dans le même hôpital ?

Non. Lors de la labellisation de 2022, il a été décidé par le comité de suivi de la labellisation de ne pas reconnaitre de distinction entre l’expertise de pédiatrie et adulte d’un même établissement hospitalier.

Source Recommandations de la BNDMR pour la prochaine campagne de labellisation 2022 : implémentation facilitée des réseaux des centres maladies rares dans BaMaRa et les DPI

Est-il possible pour un même centre de référence (CRMR) d'avoir 2 centres de compétence (coordonnés par 2 personnes différentes) dans le même hôpital ?

Non. Cela est également valable pour tous les sites d'un même centre de référence (exemple : faire co-exister deux sites constitutifs d'un seul CRMR dans le même hôpital).

Source Recommandations de la BNDMR pour la prochaine campagne de labellisation 2022 : implémentation facilitée des réseaux des centres maladies rares dans BaMaRa et les DPI

Est-il possible pour un même centre de référence (CRMR) d'avoir 2 sites constitutifs dans le même hôpital ?

Non. Cela est également valable pour tous les sites d'un même centre de référence (exemple : faire co-exister deux centres de compétence d'un même CRMR dans le même hôpital).

Source Recommandations de la BNDMR pour la prochaine campagne de labellisation 2022 : implémentation facilitée des réseaux des centres maladies rares dans BaMaRa et les DPI

Un centre de référence multi sites : que se passe-t-il si le site pédiatrique et le site adultes d'un même CRMR se retrouvent au sein d’un même CHU (même établissement juridique ou sur le même établissement géographique dans le cas de l’APHP

[Avril 2022] Si le service adulte et le service pédiatrique d'un même périmètre de pathologies rares se retrouvent au sein d'un même CHU [NDLR de FIRENDO, comprendre CHU = même établissement juridique ou sur le même établissement géographique dans le cas de l’APHP], ce centre de référence possédant la double valence enfant et adulte sur un même site pourrait avoir un soutien financier renforcé. Une projection financière de ce modèle est en cours par la Mission Maladies Rares DGOS pour la 1ère circulaire 2023 - avril 2023.

En revanche, il n'est pas possible d'avoir un site adulte et un site enfant d'un même CRMR, chacun préténdant à un financement à part, sur le même établissement juridique.

Source : échange par mail avec la BNDMR du 02/05/2022, présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Site constitutif d'un centre de référence : un centre de compétence souhaitant devenir un site constitutif et qui remplit toutes les conditions sauf au niveau des missions d’enseignement - pas DU/DIU. Possible de demander la labellisation ?

Le critère DU/DIU n'est pas obligatoire et ne dispose pas de seuil minimum à respecter, toutefois ce critère participera au financement de la part variable du centre de référence constitutif. En revanche, il faut vraiment être vigilant au respect des critères sur l'activité de la recherche.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Site constitutif d'un centre de référence : un centre de compétence souhaitant devenir un centre constitutif mais son dossier de candidature n'a pas été non retenu - est ce qu’il perd toutes les labellisations ou maintenu à compétence ?

[Avril 2022] À priori maintenu en centre de compétence comme lors de la labellisation 2017.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Site constitutif d'un centre de référence : est-il possible de renommer un centre constitutif en intégrant 2 services ?

Oui, mais il doit y avoir un seul responsable.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Est-il possible d’intégrer les cancers rares dans le périmètre des centres de référence/compétence maladies rares ?

Non, pas de cancers rares ni de maladies infectieuses rares.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Créer un nouveau centre de référence : si une maladie extrêment rare n'est pas représentée dans certains centres de référence/compétence (file active est < 25 patients), possible d’être labellisé ?

Non, regroupement à envisager avec plusieurs maladies rares du même domaine/groupe.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Créer un nouveau centre de référence : peut-on souhaiter se labelliser sur un besoin régional/géographique ?

Le comité de suivi de la labellisation a rappelé l’importance pour la FSMR, les CRMR, les PEMR de s’impliquer dans les projets des CCMR/CRMR/CRC avec une vision élargie sur des zones non couverte

« En ce qui concerne les zones isolées, le comité a estimé qu’il était important de voir quel investissement les centres mettent à profit de ces zones (peut être pour cela, voir avec le plateformes d'expertise maladies rares locales). »

CSL Juin 2021

Attention toutefois aux contraintes sur les regroupement térritoriaux (voir questions liées ci-dessous).

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Mon laboratoire affiche une importante activité de diagnostic génétique pour un groupe de pathologies rares. Je remplis les critères pour prétendre à un label maladies rares - mon laboratoire peut-il être labellisé lors de cette campagne ?

Comme lors de la précédente labellisation, il faudra bien distinguer l’activité de laboratoire et de soin ; de la compréhension de la BNDMR, la labellisation des sites maladies rares ne concerne pas les laboratoires de diagnostic qui ont leurs propres financements et labellisation (Arrêté du 15 juillet 2021 fixant la liste des laboratoires de biologie médicale de référence NOR : SSAP2121661A). De plus, la file active d’un site maladies rares ne doit reposer que sur l’activité clinique.

Source Recommandations de la BNDMR pour la prochaine campagne de labellisation 2022 : implémentation facilitée des réseaux des centres maladies rares dans BaMaRa et les DPI

Activité des centres / BaMaRa

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Pour répondre aux critères minimum de prise en charge afin de prétendre au label du centre de référence ou de compétence, où peut-on trouver les chiffres de file active et d’hospitalisation dans BaMaRa ?

La filière FIRENDO vous propose de télécharger des guides rapides vous permettant de retrouver depuis BaMaRa :

file active de votre centre pour l'année 2021 (à partir de la diapositive n°10 et puis n°23) ;

les chiffres d'activités (nombre de consultations, hospitalisations, etc) par année (2022, 2021, 2020 etc) en vue de remplissage du dossier de candidature pour la campagne de labellisation 2023-2027."

FIRENDO organisera également des mini-webinaires de formation rapide (30 min maximim) sur comment générer un accès à BaMaRa, obtenir sa file active 2021 ou 2022 ou obtenir le chiffre d'activités par année. Les mini-webinaires auront lieu toutes les semaines jusqu'au début juillet pour vous accompagner dans la constitution de votre dossier de candidature.

Les données des patients saisies dans BaMaRa seront-elle récupérées pour vérifier la file active reporté dans les dossiers de candidature des centres de référence et compétence ?

Oui, la DGOS disposera de l'information sur les données BaMaRa pour chaque centre de compétence/référence candidat à la re-labellisation 2022. Cette information sera utilisée pour effectuer des contrôles aléatoires de cohérence sur les données déclarées par les centres candidats dans leur dossier de candidature à la re-labellisation.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Centre maladies rares déjà labélisé en 2017, mon hôpital est en retard pour le déploiement de BaMaRa en autonome. Donc il n'y a jamais eu de saisie des données. Comment puis-je justifier la file active de mon centre ?

Pour les centres maladies rares dans cette situation particulière, où BaMaRa en mode autonome n'a pas été encore déployé sur l'hôpital, la remontée de la file active reste déclarative. Il n'y aura pas de contrôle aléatoire des cohérence avec les chiffres dans BaMaRa.

Source : mail datant du 24/03/2022 du Support BaMaRa (support.bamara(at)aphp.fr) à la filière FIRENDO

Centre maladies rares déjà labelisé en 2017 et ayant accès à BaMaRa, je souhaite postuler pour le label maladies rares d'un autre centre de référence. Fallait-il déjà coder ces patients dans BaMaRa en hors label pour justifier la file active ?

Ce n’est pas obligatoire mais si le centre veut le faire (avance sur la prochaine saisie), il le peut.

Source : BNDMR, document questions-réponses issu d'une réunion entre la BNDMR, les filières santé maladies rares et les plateformes d'expertise maladies rares le 14/03/2022

Centre maladies rares déjà labelisé en 2017 et ayant eu accès à BaMaRa, je change de l'hôpital et je souhaite garder mon label maladies rares. Les données de mes patients dans BaMaRa peuvent-elles être transférées entre deux hôpitaux ?

A noter que la BNDMR ne pourra pas faire de transfert de données sauf si une convention est signée entre les 2 établissements (le responsable de traitement des données entrées dans BaMaRa est l’établissement de santé labellisé).

Source Recommandations de la BNDMR pour la prochaine campagne de labellisation 2022 : implémentation facilitée des réseaux des centres maladies rares dans BaMaRa et les DPI

Maladies non-rares en Europe selon Orphanet : les patients qui en sont atteints et dont les données sont saisis dans BaMaRa vont-ils compter pour ma file active ?

Les maladies dont le seuil de prévalence est inférieur à 1/2000 en population générale ne doivent pas être retenues dans la liste des maladies pour lesquelles un centre est labellisé.

Les centres actuellement labellisés pour des maladies non rares dans Orphanet devront prouver le caractère rare à l’aide de publications scientifiques récente permettant la révision du code ORPHA.

Un travail de qualification des données pourrait être envisagé dans la BNDMR pour caractériser l’étendue de la saisie qui ne concerne pas une maladie rare.

Source Recommandations de la BNDMR pour la prochaine campagne de labellisation 2022 : implémentation facilitée des réseaux des centres maladies rares dans BaMaRa et les DPI

Comment l'activité des centres de référence s'articule avec la prise en charge des patients par les établissements de santé périphériques ?

Plusieurs réponses :

  • Il existe des fiches de liaison pour le suivi des patients qui permettent de diffuser l’information entre les centres experts et la médecine de ville.
  • Les hôpitaux périphériques, les MT, peuvent être associés à des réunions de concertation pluridisciplinaires (RCP). 
  • Les médecins de CCMR/CRMR/CRC peuvent également faire des consultations avancées dans des établissements périphériques. Ces consultations comptent dans le recueil d’activité de leurs centres.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Dossier de candidature / Accompagnement

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Quelle valorisation de l'activité maladies rares ? (très chronophage pour les médicaux et paramédicaux - consultations longues et fréquemment répétées, discussion RCP locale ou extérieure, besoin de personnel complémentaire: psychologue ...)

Il sera demandé dans le dossier de la labellisation si l’établissement a mis en place la gradation des soins. C'est un dispositif récent qui peut répondre à la prise en charge multidisciplinaire des maladies rares qui sont souvent multisystémiques. Cette gradation peut permettre de valoriser l’activité très consommatrice de temps des consultations dans le champ des maladies rares.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Quelles distinctions des rôles entre PEMR (plateforme d'expertise maladies rares) et FSMR (filière santé maladies rares) pour l'accompagnement à cette labellisation ?

Le centre de référence coordonnateur construit le projet du centre avec les centres de référence constitutifs et les centres de compétence ou de ressources et compétences. Pour rappel, chaque CRMR s’appuie sur une organisation territoriale et doit avoir une filière de santé maladies rares de rattachement.

La filière de santé maladies rares a un rôle important car son avis motivé est demandé sur le projet du centre de référence membre. La réflexion autour du maillage territorial est conduite en lien avec la filière de santé maladies rares de rattachement du CRMR, et l’hôpital de rattachement à travers le soutien de la plateforme d’expertise maladies rares et l’implication des chefferies de service.

Au niveau des établissements de santé, les plateformes d’expertise maladies rares aident :

  • à la constitution des dossiers de candidature et
  • au soutien pour le remplissage de BaMaRa et font le lien avec la direction hospitalière, la CME, le chef de service qui auront à transmettre un courrier concernant la labellisation du CRMR candidat.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Un centre maladies rares est en cours de rédaction de PNDS (Protocole national du diagnostic et des soins) ou de montage d'un atelier ETP (éducation thérapeutique du patient). Est-ce pris en compte dans le montage de dossier de relabellisation ?

Oui car cela montre l’implication du centre, le jury y sera sensible.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Financements

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Y aura-t-il une augmentation du nombre de centres labellisés financés ?

[Avril 2022] La Mission Maladies Rares n'a pas cette visibilité à ce jour. Certains centres de compétences maladies rares montent en expertise et pourront candidater pour devenir centres de référence (CRMR). De nouveaux centres pourrons être labellisés s’ils répondent aux critères de l'appel à projet de la labellisation 2022. Pour l’instant l'enveloppe de la Mission Maladies Rares est fermée. C’est la part variable d'un financement individuel au centre de référence qui pourra être impactée. En fonction des résultats de la labellisation nous verrons comment accompagner au mieux l’ensemble des centres de référence.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Comment lever l'opacité du financement, c'est à dire que le montant des MIG bénéficie vraiment à la structure qui la génère, c'est à dire au CRMR, et donc aux patients ?

[Avril 2022] Dans le prochain AAP : la direction de chaque établissement candidat à un CRMR (coordonnateur ou constitutif) devra indiquer les effectifs médicaux et paramédicaux affectés au 31/12/2021. Les frais de structure appliquée à la MIG maladies rares devront être précisés. Il sera également demandé si l’établissement a mis en place une valorisation de l’activité par la gradation des soi ns et des moyens mobilisés autour du patient.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022

Quelle valorisation de l'activité maladies rares ? (très chronophage pour les médicaux et paramédicaux - consultations longues et fréquemment répétées, discussion RCP locale ou extérieure, besoin de personnel complémentaire: psychologue ...)

Il sera demandé dans le dossier de la labellisation si l’établissement a mis en place la gradation des soins. C'est un dispositif récent qui peut répondre à la prise en charge multidisciplinaire des maladies rares qui sont souvent multisystémiques. Cette gradation peut permettre de valoriser l’activité très consommatrice de temps des consultations dans le champ des maladies rares.

Source : présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors du Webinaire maladies rares 07/04/2022 organisé par l'ARS Grand Est et présentation de la Mission Maladies Rares, DGOS lors de la réunion Temps des filières le 22/03/2022