Centres de référence maladies rares (CRMR)
Préambule sur le mode de fonctionnement au sein de la filière FIRENDO en vue de la campagne de labellisation 2022
Pour rappel, chaque site du centre de référence maladies rares qu'il sagit du coordinateur ou constitutif doit s'appuyer sur une organisation territoriale. Cette organisation se discute pendant les réunions des organes de gouvernance de la filière FIRENDO (bureau et collège de direction).
Pendant les réunions du 1er juillet 2021, 21 octobre 2021, 3 février 2022 et 31 mars 2022 la filière FIRENDO demande systématiquement aux représentants des centres de référence ou aux candidats pour un nouveau centre de référence de nous remonter les souhaits de labellisation afin d'engager cette discussion collègiale. Lors de la réunion du mars 2022, FIRENDO a demandé aux coordinateurs des CRMR d'afficher à quel point chaque site candidat à un CRMR répond aux critères connus à ce stade pour se faire labelliser lors de la campagne 2022. Cela implique que chaque prétendant à un site CRMR doit d'abord discuter avec le coordinateur du CRMR actuel et le représentant des sites constitutifs, afin de pouvoir être présenté comme candidat aux prochaines réunions de gouvernance FIRENDO (juillet 2022) et intégré dans le schéma d'organisation territoriale.
En fonction du calendrier réel de l'appel d'offre annoncé, FIRENDO ne discutera pas les intentions à la dernière réunion du gouvernance du collège de direction (12 octobre 2022) mais étudiera les dossiers de candidature finalisés avant d'émettre son avis définitif (consultatif mais très attendu par la DGOS).
Définition d'un centre de référence maladies rares (CRMR)
Un centre de référence (site coordonnateur ou site constitutif) rassemble une équipe hospitalière hautement spécialisée et pluridisciplinaire ayant une expertise avérée pour un groupe de maladies rares (MR). Il développe son activité dans plusieurs domaines : prévention, soins, enseignement-formation et recherche.
L’existence d’un ou plusieurs sites constitutifs peut se justifier par l’apport d'une complémentarité :
- d’expertise pour une ou des maladie(s) rare(s) dans le périmètre du CRMR,
- de recours pour une ou des maladie(s) rare(s) dans le périmètre du CRMR,
- de recherche pour une ou des maladie(s) rare(s) dans le périmètre du CRMR,
- de formation pour une ou des maladie(s) rare(s) dans le périmètre du CRMR;
- permettre d’assurer une prise en charge complémentaire, pédiatrique ou adulte, de celle du site coordonnateur et donc de structurer la liaison enfant-adulte.
Comme lors de la précédente labellisation, il convient de distinguer dans le dossier de candidature l’activité de laboratoire de diagnostic et de soin. La labellisation des sites MR ne concerne pas les laboratoires de diagnostic qui ont leurs propres financements et labellisation (laboratoires de biologie médicale de référence). C’est le cas également pour l’activité de l'imagerie médicale.
Selon la note interministerielle d'information N° DGOS/DIR/DGRI/2018/218 du 19 septembre 2018 relative aux filières de santé, aux centres de référence et aux plateformes d’expertise et outre-mer dédiés aux maladies rares, précisant les missions des centres de référence, et les dernières décisions du Comité de suivi de labellisation PNRM3, les seuils minimum ont été fixés pour certaines missions des centres de référence afin qu'ils puissent être labelisés :
| Centre de référence site coordinateur | Centre de référence site constitutif | |
|---|---|---|
| File active | 150 patients au minimum | 75 patients au minimum |
| Consultations ou hospitalisations de jour/an | minimum 300/an | minimum 150 /an |
| Projets de recherche financés en tant que PI au cours de 5 dernières années | 2 projets minimum | 1 projet minimum |
| N° de publications avec un membre d'équipe en 1er ou dernier auteur entre 2017-2022 | au moins 3 | au moins 2 |
Liens avec les filières maladies rares (FSMR)
Chaque CRMR doit avoir une filière de santé maladies rares de rattachement.
Chaque CRMR s’appuie sur une organisation territoriale. La réflexion autour du maillage territorial est conduite en lien avec la filière de santé maladies rares de rattachement du CRMR, et l’hôpital de rattachement à travers le soutien de la plateforme d’expertise maladies rares et l’implication des chefferies de service.
Gouvernance
Le pilotage d’un CRMR est assuré par le site coordonnateur et son responsable médical qui doit remplir les conditions suivantes :
- Etre PUPH, MCU-PH ou PH (praticien hospitalier) à temps plein et titulaire ;
- Pour les professeurs consultants après 65 ans : conserver une activité clinique au sein du sein CRMR ;
- Pour les professeurs consultants après 68 ans : pas de possibilité de poursuivre leur activité de coordonnateur.
Le responsable médical d'un CRMR est désigné pour 5 ans soit une période équivalente à celle de la labellisation du CRMR. Il est désigné par un arrêté ministériel (consulter ici celui de la labellisation 2017). En vue de la préparation pour la prochaine campagne de labellisation, le responsable médical qui accédera à la retraite en cours de son mandat doit désigner le successeur dans le dossier de labellisation qui à son tour doit respecter les conditions ci-dessus ("le tuilage").
Un organe collégial de décision est constitué associant l’ensemble des centres de références et de compétence du CRMR ainsi que ses différents partenaires.
Missions d'un centre de référence
Mission de coordination
Un centre de référence est tenu à déployer une stratégie en mode "projet" pour assurer cette mission de coordination :
- mise en place et animation d’un réseau de soins,
- organisation de la prise en charge médico sociale par le site coordonnateur
- communication, élaboration et mise en oeuvre d’un plan d’action,
- assurer les liens avec la filière de santé de rattachement et avec ses sites constitutifs,
- actions à réaliser avec les associations de malades.
Mission de prise de charge
Un centre de référence assure une prise en charge pluridisciplinaire et pluri-professionnelle pour le diagnostic, la prise en charge et le suivi des personnes concernées d’une maladie rare de son périmètre. Toutefois, sa vocation n'est pas de prendre en charge tous les patients atteints de cette pathologie en France : un centre de référence soigne les patients de son bassin géographique ou des patients qui lui ont été référés de la part des autres centres de son réseau.
La prise en charge par un centre de référence est valorisée par :
- Les consultations et/ou hospitalisations de jour,
- la file active (nombre de patients différents vus au moins une fois sur un an),
- les programmes d’éducation thérapeutique du patient (ETP) mis en place.
Dans le but d’avoir un haut niveau d’expertise dans la prise en charge des personnes atteintes de maladies rares, des minimas sont requis, dans le périmètre des maladies rares labellisées du centre :
| File active | Consultations ou hospitalisations de jour/an | |
|---|---|---|
| Centre de référence site coordinateur | 150 patients au minimum | minimum 300/an |
| Centre de référence site constitutif | 75 patients au minimum | minimum 150 /an |
Le recueil épidémiologique régulier est obligatoire, notamment via la Banque nationale de données maladies rares (BNDMR) et sa base des données maladies rares BaMaRa.
Les centres de référence labelisés pendant 2017-2022 souhaitant maintenir leur labellisation doivent justifier ces seuils de l'activité clinique par la saisie de leur activité 2021 dans la base BaMaRa avant le 30 avril 2022.
Les centres de compétence labelisés pendant 2017-2022 souhaitant devenir un centre de référence constitutif doivent justifier ces seuils de l'activité clinique par la saisie de leur activité dans la base BaMaRa avant fin juillet 2022.
Mission d’expertise
Le centre de référence doit organiser l’accès à l’information. Il tient un rôle de conseil et d’appui auprès de tous les acteurs impliqués auprès des maladies rares de son champ d’expertise.
Cette mission est valorisée par:
- la télé expertise,
- l’élaboration et/ou la contribution aux guides de bonnes pratiques,
- l’organisation de réunions de concertation pluridisciplinaires (RCP),
- et la mise en place ou coordination de programme d’éducation thérapeutique du patient (ETP).
Mission d’enseignement, de formation, de recherche
Concernant la mission de recherche en lien avec les maladies rares pour lesquelles le centre de référence est labellisé : le centre de référence doit accuser des seuils minimum concernant le :
- nombre de projets de recherche (clinique, fondamentale ou sciences humaines et sociales) financés au cours des 5 dernières années en tant qu'investigateur principal (PI),
- nombre de publications scientifiques avec un membre d'équipe du CRMR en premier ou en dernier auteur :
| N° de projets de recherche financés en tant que PI | N° de publications avec un membre d'équipe en 1er ou dernier auteur | |
|---|---|---|
| Centre de référence site coordinateur | 2 projets au cours des 5 dernières années | au moins 3 au cours des 5 dernières années |
| Centre de référence site constitutif | 1 projet au cours des 5 dernières années | au moins 2 au cours des 5 dernières années |
Dans son dossier de labellisation, les CRMR seront tenus à :
- présenter les publications en lien avec le domaine (lister uniquement les 10 ou 15 meilleures publications) ;
- mettre en avant la publication de livres (chapitres rédigés ou ouvrages entiers);
- justifier leurs points SIGREC (pas de seuils minimum).
Concernant les missions d’enseignement et de formation, les CRMR seront tenus à lister dans leur dossier de labellisation :
- les enseignement DU ou DIU, DPC qu'ils organisent (pas de seuil minimum),
- les formations qualifiantes universitaires qu'ils organisent (pas de seuil minimum).
Evaluation
Un CRMR multi-sites et chacun des centres qui le constituent est labellisé pour une durée de 5 ans (dernière labellisation : 2017-2022). Chaque centre de référence (coordonnateur et constitutif(s)) renseigne le rapport annuel d’activité via le questionnaire PIRAMIG remis à l’agence régionale de santé (ARS) de rattachement et à la direction générale de l’offre de soins (DGOS).
Les centres de référence maladies rares sont financés au titre d’une mission d’intérêt général (financement MIG). Ce financement est composé d'une part fixe et d'une part variable. La part variable est modélisé tous les deux ans en fonction des éléments communiqués via le rapport annuel PIRAMIG :
- concernant l'activité clinique,
- concernant la recherche,
- concernant les réunions de concertation pluridisciplinaire.