Appel à projet de FDA (Food and Drug Administration) "Histoire naturelle des maladies rares" : à postuler avant le 14 octobre 2016
Les projets doivent porter sur la caractérisation de l'histoire naturelle de la pathologie, identification de sous-populations en fonction du phénotype ou génotype, développement et validation des outils diagnostiques, biomarqueurs et dispositifs du diagnostic d'accompagnement. Le "ciblage" des propositions de projet a pour but de sélectionner les candidats à haut potentiel pour développer des nouveaux produits (médicaments, thérapies, outils diagnostiques) afin de mieux traiter ces maladies orphelines.
L'histoire naturelle d'une maladie désigne le déroulement naturel de la maladie à partir du moment qui précède son initiation, à travers la phase pré-symptomatique et autres stades cliniques jusqu'au point où la maladie aurait abouti sans aucune intervention de l'extérieur. Les études retracent le cours de maladie dans le temps et identifient les facteurs démographiques, génétiques, environnementaux ou autres qui sont corrélés à son développement en absence du traitement. Une connaissance approfondie de l'histoire naturelle de la maladie est la base sur laquelle se greffe tout programme de développement clinique des médicaments, nutriments ou des dispositifs médicaux. Contrairement aux maladies fréquentes, il existe très peu d'information sur l'histoire naturelle de la majorité de maladies rares.
Pré-requis pour les candidats
Toute entité, qu'elle soit américaine ou étrangère, publique ou privée, à but lucratif ou non peut postuler à cet appel à projet, y compris les unités locales ou nationales d'un gouvernement (sauf certaines agences gouvernementales, se renseigner sur le site directement). Les candidats étrangers doivent préciser comment le projet proposé peut faire avancer la science aux États-Unis et contribuer aux missions de la FDA. Également, les projets candidats doivent porter sur une maladie rare dont la prévalence correspond à la définition américaine : moins de 200 000 personnes atteintes sur toute la population des États-Unis. Se renseigner sur les autres pré-réquis sur la Foire aux questions dédiée à cet appel à projet.
Budget prévisionnel
Environ 2 million dollars à faire partager entre 2 à 5 projets lauréats en 2017 :
- 400 000$ par an, durée maximale : 5 ans pour les études prospectives,
- 150 000$ par an, durée maximale : 2 ans pour les études rétrospectives.
Dates à retenir
- Première date limite pour soumettre les propositions de projets :avant le 14 octobre 2016
- Deuxième tour de soumission des propositions de projets : avant le 15 octobre 2018
Contact et ressources :
@ Aspects financiers : Daniel Lukash
Office of Acquisitions & Grant Services, 5630 Fishers Lane, Room 2035A, Rockville, MD 20857,
téléphone : 240-402-7596,
e-mail : Daniel.Lukash(at)fda.hhs.gov
@ Aspects scientifiques et de recherche clinique : Katherine Needleman
Office of Orphan Products Development, Food and Drug Administration 10903 New Hampshire Avenue, WO32-5293, Silver Spring, MD 20993-0002,
téléphone : 301-796-8660,
e-mail : katherine.needleman(at)fda.hhs.gov
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