Appel à projet H2020 n° SC1-PM-08-2017 : Nouvelles thérapies pour les maladies rares. Clôture : 4 octobre 2016
Dans le développement de nouvelles thérapies pour les maladies rares, certains problèmes sont spécifiques et récurrents: les populations concernées sont petites et dispersées d'une part, et d'autre part, les thérapies proposées sont souvent hautement sophistiquées et novatrices. Ce type de thérapies implique une interaction des chercheurs avec les autorités réglementaires dans les phases précoces du développement. En dépit des incitations spécifiques pour le développement de médicaments orphelins et les prix souvent exorbitants de certaines thérapies, le marché limité auquel elles sont confrontées conduit à un faible rendement commercial et/ou à un accès au médicament très restreint.
L'appel à projet "Nouvelles thérapies pour les maladies rares" à paraître en 2016 offre le soutien aux projets d’essais cliniques remplissant les critères suivants :
- les essais cliniques candidats doivent impliquer des molécules (substance, médicaments) ayant déjà obtenu la désignation orpheline auprès de la Commission Européenne. Cette désignation est à obtenir AVANT la soumission de votre projet sur la plate-forme H2020 ;
- les essais candidats doivent prendre en compte les recommandations de l’assistance au protocole dispensées par l’EMA (European Medicines Agency),
- les essais candidats doivent présenter une stratégie claire de recrutement des patient.
Avant de soumettre votre proposition de projet d'essai thérapeutique pour une maladie rare sur la plate-forme H2020, cinq points importants sont à prendre en considération :
- Bien anticiper les dates butoir pour les procédures d'obtention du statut du médicament orphelin et de l'assistance au protocole ;
- Prendre en considération que la procédure d'assistance au protocole est une démarche payante. Se renseigner sur les diverses possibilités de réductions ou d'exonérations possibles notamment le cas du statut PME ;
- Il est recommandé avant la soumission de votre projet de prendre des rendez-vous avec le bureau des médicaments orphelins et le bureau scientifique d’European Medicines Agency. Il s'agit d'une opportunité pour discuter en détail de votre projet de candidature et de vérifier votre éligibilité à entamer les procédures respectives.
- Se familiariser à l'avance avec le concept du « bénéfice significatif », l'un des critères de désignation orpheline. Ce concept est à intégrer au plus tôt dans votre développement. Un plan précis doit être mis au point dans votre développement sur comment déterminer le bénéfice significatif ayant pour finalité la désignation orpheline. Idéalement, cette question est à adresser au comité des médicaments orphelins Commitee for Orphan Medicinal Products (COMP) pendant la procédure de l’assistance au protocole. L'objectif est de disposer d'un bénéfice significatif clairement établi à l'examen de la désignation orpheline lors de la demande d'AMM.
Budget prévisionnel : 60 000 000 EUR
Dates à retenir :
Overture de la plate-forme de dépôt des candidatures : 29 juillet 2016,
Date limite du 1er tour : 4 octobre 2016,
Date limite du 2ème tour : 11 avril 2017.
Contact et ressources :
Site H2020, appel SC1-PM-08-2017
Document de l'European Medicines Agency (EMA) concernant l'appel H2020 n° SC1-PM-08-2017
Guides et fiches d'accompagnement à Horizon 2020, tous projets confondus : documents en français.
Il s'agit des interlocuteurs qualifiés, chargés de diffuser l'information et de sensibiliser la communauté française de la recherche et de l'innovation aux programmes européens.
@Contact européen : envoyer une demande en précisant « H2020 » dans l’objet du mail destiné aux :
scientificadvice(at)ema.europa.eu
Auteurs : Maria Givony et Haïfa Rahabi-Layachi.