ATU et RTU, accès compassionnel et accès précoce : réforme 2021 de l'accès dérogatoire aux médicaments innovants pour les patients en impasse thérapeutique
Auteur : Fabienne Larrieu et Maria Givony
Apparus il y a plus de 25 ans, les processus d’accès dérogatoire aux médicaments se sont enrichis pour tenir compte du profil des nouveaux médicaments.
Cependant en 2020, 6 mécanismes différents coexistaient, avec chacun ses critères d’accès, de sortie et de prise en charge rendant le système complexe. Il s'agit donc de simplifier et d'unifier le dispositif et lui redonner pleinement son sens: les patients en impasse thérapeutique doivent pouvoir bénéficier sans attendre de traitements innovants.
À partir du 1er juillet 2021, 2 régimes d'autorisation viennent remplacer les 6 existants :
- Accès compassionnel qui remplace les autorisations temporaires d'utilisation nominatives (ATUn) et recommandations temporaires d'utilisation (RTU) ;
- Accès précoce sui remplace les autorisations temporaires d'utilisation de cohorte (ATUc), autorisations temporaires d'utilisation d'extension d'indication (ATUei), post-ATU et prise en charge temporaire (PECT).
Concrètement, quelles nouveautés apportées par cette réforme ?
- Des délais courts pour chaque étape
- Un délai de réponse de 3 mois à compter de la recevabilité du dossier de demande d'autorisation d'accès précoce déposé par le laboratoire concernant son produit.
- Délai de 2 mois pour mettre à disposition des patients le produit ayant obtenu l'autorisation d'accès précoce
- Un recueil obligatoire de données observationnelles pour renforcer les connaissances sur le médicament utilisé et s'assurer de son intérêt pour les malades.
- Des critères d'éligibilité clairs pour plus de prévisibilité des décisions
- Un guichet unique, via le portail SESAME, pour une meilleure fluidité entre les étapes et dispositifs afin de garantir une meilleure continuité de l'accès aux soins pour les patients.
Ressources
Télécharger ici le décret n° 2021-869 du 30 juin 2021 relatif aux autorisations d'accès précoce et compassionnel de certains médicaments
Consulter l'infographie publiée par l'ANSM et HAS expliquant les deux nouveaux régimes de l'accès dérogatoire.
Egalement disponible sur le site de l'ANSM, le référentiel à jour des autorisations d’accès compassionnel.
Si vous souhaitez avoir plus d'informations concernant cette réforme et ses implications, le webinaire du 06/07/2021 piloté par l'ANSM et la HAS est disponible en replay sur Youtube via le lien suivant https://www.youtube.com/watch?v=6E-35zFrtyk