Développement de thérapies dans les maladies ultra-rares : proposition de création d’un fond de financement 31/12/2023

Cette proposition a été détaillée lors d’une conférence de presse dans le cadre des rencontres RARE 2023 (3 et 4 octobre à Paris) par Christian Cottet, ancien directeur général de l’AFM-Téléthon. Christophe Duguet, directeur des affaires publiques de l’AFM-Téléthon, a également apporté des précisions au cours d’une session du colloque.

Les maladies ultrares qui représentent 85% des maladies rares, n’ont « aucune perspective de rentabilité commerciale pour les industriels », a déploré Christophe Duguet, car elles ne touchent qu’une personne sur 1 million. Les patients atteints de ces maladies sont exclus de l’accès à des traitements, ce qui révèle le dysfonctionnement des marchés.

Le fond d’investissement, qui serait au départ français mais possiblement élargi à l’Europe, vise ainsi à financer la recherche sur les traitements de ces maladies ultrares. Des appels à projet permettraient de financer le développement de la preuve de concept jusqu’à la prescription dans un cadre compassionnel. Une fois les travaux de preuves du concept et de sécurité suffisamment solides, cet accès compassionnel permettrait ainsi de traiter les patients sans passer par le processus classique d’essais de phases I, II et III. La sécurité du traitement serait évaluée par le suivi des patients.

50 à 100 millions d’euros par an seraient nécessaires pour financer plusieurs projets de développement de traitements. Les représentants d’associations estiment ainsi que tous les industriels devraient être impliqués dans ce financement, et proposent leur contribution, soit d’une part (1/1000) du chiffre d’affaire des laboratoires, soit un versement d’une partie des remises en fin d’année dans le cadre de la clause de sauvegarde. L’Assurance maladie pourrait aussi intervenir dans le financement de ces traitements, dans la mesure où il s’agit de frontière entre la recherche et les soins.

Par ailleurs, dès la preuve d’efficacité d’un nouveau traitement de maladie ultrare, Christian Cottet a souhaité que le « porteur accepte une revendication de prix qui ne prenne en compte que les dépenses réelles », contrairement à la situation actuelle, où les coûts très élevés de certains traitements récents de maladies rares ont fait l’objet de débats.

Présente à cette conférence, Catherine Raynaud, présidente du comité maladies rares du Leem a rappelé le coût élevé de ces traitements complexes et la nécessité de trouver un modèle économique viable, malgré la limite de prix des traitements.