Utilisation de l'osilodrostat chez des patients avec un syndrome de Cushing sévère, l'expérience bordelaise de son efficacité et de sa tolérance
L'hypercortisolisme sévère est une urgence endocrinienne rare mettant en jeu le pronostic vital, principalement causée par un excès ectopique de production d'ACTH, qui nécessite une normalisation rapide des concentrations de cortisol. En raison de leur rapidité d'action, les inhibiteurs de la stéroïdogenèse, tels que le kétoconazole et la métyrapone, sont recommandés dans cette situation. L’osilodrostat est un inhibiteur récemment développé de CYP11B1, l'enzyme responsable de la synthèse du cortisol, qui s’est avéré efficace dans le traitement de la maladie de Cushing. Cependant, des données limitées sont disponibles sur l'utilisation de l'osilodrostat dans l'hypercortisolisme sévère induit par un excès ectopique de production d'ACTH. Suite à la pénurie de métyrapone en 2019, une autorisation temporaire d'utilisation de l'osilodrostat a été délivrée par les autorités françaises. Cette étude de cas, rapportées par des cliniciens bordelais, présente leur expérience avec l'osilodrostat dans le traitement de trois patients atteints du syndrome de Cushing sévère dû à la sécrétion ectopique d'ACTH et à un carcinome surrénalien.