Visuel de l'appel à projet "Preuves de concept thérapeutiques" d'AFM-Téléthon et Fondation Maladies Rares

Appel à projets "Preuves de concept thérapeutiques innovantes dans les maladies rares" de l'AFM-Téléthon et la Fondation Maladies Rares: à postuler avant le 27/03/2023

L’objectif de cet appel à projets est de financer des projets innovants de consolidation et de maturation de preuves de concepts thérapeutiques soutenus par des Filières de Santé Maladies Rares. Envoyer à fir.endo.cch@aphp.fr votre lettre d'intention avant le 27 mars 2023 pour validation par le collège de la filière FIRENDO !

Cet appel à projets est né de la volonté d’encourager la recherche translationnelle au sein des Filières de Santé Maladies Rares, dont FIRENDO. L’AFM-Téléthon est le financeur exclusif de cet appel à projets. La Fondation Maladies Rares est responsable de la mise en oeuvre de cet appel à projets en collaboration avec l’AFM-Téléthon.


Toutes les maladies rares sont éligibles à cet appel à projets à l’exception des cancers rares. A noter, qu’il n’existe pas de limitation du nombre de projets déposés par filière. 


Les projets devront formuler explicitement une question de recherche traitant des problématiques spécifiquement liées aux maladies rares de l’enfant et/ou de l’adulte. Cet appel à projets vise à soutenir des projets de recherche innovants de consolidation et maturation de preuves de concept thérapeutiques portées par des chercheurs académiques en lien ou ayant la volonté de créer un lien avec une ou plusieurs FSMR(s).

La consolidation / maturation d’une preuve de concept thérapeutique se définit dans le cadre de cet appel à projets comme un projet consistant à déterminer si une idée de traitement peut devenir une réalité. Les projets proposés viseront à déterminer la faisabilité de la future thérapie par l’intermédiaire de tests pré-cliniques ou pré-règlementaires par exemple. Les projets de recherche focalisés sur la recherche d’une nouvelle voie ou cible thérapeutique ne seront pas considérés comme éligibles. Les projets de recherche fondamentale sont hors du champ d’application de cet appel à projets, le projet doit apporter la preuve de principe de l’efficacité d’un produit thérapeutique.

Une attention particulière sera portée aux projets permettant l’émergence d’une thérapeutique transposable à plusieurs maladies rares. Ainsi, chaque projet pourra être d’intérêt pour plusieurs FSMRs.

Par ailleurs, les projets collaboratifs impliquant au minimum deux équipes de recherche dont les thématiques relèvent d’une ou de plusieurs FSMRs seront privilégiés.


Dates à retenir


La date limite pour soumettre le brouillon de projet à la filière FIRENDO :  le 27 mars 2023 

Attention, nouveauté ! Il est demandé aux porteurs de projets de prendre contact avec sa filière de rattachement, en amont du dépôt de la lettre d’intention. L’idée est que les instances de gouvernance de FIRENDO puissent valider chaque projet avant sa soumission, attestant ainsi :

  • qu’il concerne bien une pathologie prise en charge au sein de la filière ;
  • que la question de recherche répond bien à un besoin non couvert et 
  • qu’il s’inscrit dans une stratégie éventuellement mise en place au sein de la FSMR de rattachement concernant la recherche. 

Merci de nous envoyer votre lettre d'intention, même en état brouillon, avant le 27 mars 2023 à l'adresse fir.endo.cch(at)aphp.fr ou contact(at)firendo.fr 

 La date limite pour la soumission des lettres d'intention :le 13 avril 2023.


Modalités de financement


Enveloppe globale : inconnue

Financement par projet : de 200 000 euros maximum sur une durée de 24 mois


Contact et ressources


Texte de l'appel à projet 

Texte de la lettre d'intention à télécharger, remplir et faire signer par l'animateur de sa filière de rattachement

Pour toutes questions, merci de contacter : aap-bio@fondation-maladiesrares.com