Actualités
Appel à candidature PNMR4 2026 pour soutenir le développement et l'implémentation des tests fonctionnels dans les maladies rares
La Direction générale de l'offre de soins lance un appel à candidatures dans le cadre de l'Axe 2 du 4e Plan National Maladies Rares (PNMR 4)…
Publication d'un nouveau protocole de diagnostic et de soin (PNDS) sur le site de la HAS : Hypercholestérolémie Familiale Homozygote
Le PNDS sur l'Hypercholestérolémie Familiale Homozygote été élaboré par le Centre d’Expertise des Dyslipidémies Rares (CEDRA), membre de la filière…
Développement de thérapies dans les maladies ultra-rares : proposition de création d’un fond de financement
A l’occasion de la journée mondiale des maladies rares en février 2023, l’AFM-Téléthon avait proposé la création d’un fond de financement dédié au…
ATU et RTU, accès compassionnel et accès précoce : réforme 2021 de l'accès dérogatoire aux médicaments innovants pour les patients en impasse thérapeutique
Grâce à cette réforme entrée en vigueur le 2 juillet 2021, les patients en impasse thérapeutique peuvent accéder à des médicaments innovants dans un…
Un point sur le programme de dépistage néonatal et le diagnostic précoce de maladie rare endocrinienne
La revue Médecine Sciences propose en mai 2021 une édition spéciale sur le Dépistage néonatal. Vous retrouverez notamment 2 revues traitant du…
Cartes d’urgence au nouveau format : quatre nouvelles cartes pour FIRENDO
Dans certaines pathologies rares, il peut être vital que les services d’urgence soient immédiatement informés de certaines particularités des malades.…